建立新藥價值導向定價法與預算衝擊之預測策略，以提供健保給付政策與資源分配之參酌

藥品花費在快速攀升的醫療費用中佔很重要比例，為了使病患用藥可近性最大化且維持國家財政穩建，如何準確預估藥品市占率、有效制訂藥品給付政策與預算分配，為現行健康保險體制與政策制定者之當務之急。在臺灣，目前藥費支出約占整體醫療費的四分之一，雖然過去二十多年歷經多次藥品給付政策的重大調整，仍有數個議題尚待解決：(1)現行的新藥給付、市場佔有率與財務衝擊之評估，缺乏科學理論與實證證據支持；(2)現行新藥給付或藥價調整過程，尚缺乏以科學化方法考慮藥品臨床價值和實際治療效益；(3)藥品財務評估上存在許多不確定性(例:因新藥發展具不確定性，較以難預測未來可能會出現哪些具高預算衝擊的藥品進入市場)，以及時間差距問題(例：現行模式使用去年申報資料預估明年度預算，具一至兩年的時間差距)。以上可能影響新藥市占率預估的精準度、預算衝擊分析之正確性、以及政府與藥廠價格量協議的建立。 因此，本研究將根據經濟學和決策分析等科學理論基礎，使用先進的統計技術，建立新藥價值導向定價法與預算衝擊之預測策略，並利用本土多元且多中心的大規模長期真實世界之個人醫療資料進行驗證，以確保成功地應用先進的分析技術。研究目的包含: (1)價格：建立時間動態價值導向新藥給付價格之預測模型；(2)市佔率：建立時間動態的新藥市占率之預測模型；(3)預算：建立時間動態新藥財務衝擊之預測模型；(4)應用：根據成果提供臨床應用和輔助國家醫療決策之參酌，包含：專業諮詢、教育訓練、學術活動與將研究成果於國際發表。 應用以科學理論為基礎與藥品價值為導向的預估模型，本研究成果預期有以下影響: (1)加速健保於新藥納保與給付之效率；(2)促進建立以臨床治療表現或真實世界價值為導向的藥價調整策略；(3)提供藥廠於新藥議價之依據；(4)提供藥廠誘因，促進新藥引進市場之效率與價值。以上希望確保病患合理用藥之權利及藥品治療之可近用性，特別是目前仍缺乏藥品治療或治療選擇極少的病患族群。此外，我們所建立動態的新藥財務衝擊之預測模型，預期可支持國家醫療資源合理分配，並優化藥品價量的協議，以確保國家財務之穩健與健康保險的永續經營，讓臺灣成功的醫療模式與經驗為國際引領的指標。